대구경북첨단의료산업진흥재단(이사장 이영호, 이하 ‘재단’) 홍기범, 유지훈 박사팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 알츠하이머 혁신신약(First-In-Class) 후보물질을 기술이전했다.
이들은 아밀로이드 및 타우 동반 억제 기전의 알츠하이머병 치료용 신약 후보물질을 개발해 ㈜뉴로비트사이언스로 지난 3월 4일 기술이전하고, 이달 6일 협약식을 개최했다.
이번 기술이전의 계약규모는 39억원 정도로 알려졌다. 이번에 기업으로 이전된 기술은 알츠하이머병에 효과가 있을 것으로 예상되는 혁신 신약후보물질이며 이번 기술이전을 통해 국내 기술을 기반으로 한 알츠하이머병 치료제 개발에 가시적 성과가 기대된다.
재단과 연세대학교가 공동개발한 기술의 성과는 과학기술정보통신부가 지원하는 ‘대구경북신약개발지원센터 기반기술 구축사업’과 한국연구재단의 ‘바이오·의료기술개발사업’ 및 연세대학교 기술지주회사 ‘TechStar 프로그램’의 성과물로 도출되었다.
알츠하이머병은 환자의 뇌에서 베타아밀로이드의 집적 또는 타우단백질의 과다 인산화 집적 또는 두 단백질이 잘못 엉키면서 나타나는 신경섬유다발의 형성에 의해 발병된다고 알려져 있다.
최근까지 베타아밀로이드 또는 타우단백질 등 단일 타겟을 대상으로 하는 약물이 개발되고 있었으나 알츠하이머병은 병기가 복잡하고, 질병 유발에 영향을 미치는 요인들이 많기 때문에 단일 타겟만을 대상으로 하는 약물은 개발에 한계가 있다. 그렇기 때문에 여러 타겟에 동시에 작용하는 새로운 기전을 가진 치료제 개발이 시급한 상황이다.
재단 신약개발지원센터(센터장 손문호) 홍기범·유지훈 책임연구원팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 개발한 후보물질은 베타아밀로이드의 집적과 타우단백질의 과다 인산화 집적을 동시에 효과적으로 억제하고 분해하는 혁신신약 (First-In-Class)으로서 프로탁(PROTAC, Proteolysis-targeting chimaera)기술을 활용하였다.
프로탁 기술은 인체 내 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 이용, 선택적으로 표적단백질을 제거할 수 있는 방법으로, 저분자 화합물 기반 신약개발 플랫폼 기술이다. 프로탁 기술은 다른 치료법과 달리 세포 내 표적이 용이하고, 기존 항체 치료제가 접근하지 못했던 질병 유발 단백질을 제거할 수 있다.
재단과 연세대 개발팀은 베타아밀로이드와 타우단백질에 작용하는 물질을 개발하고 프로탁 기술을 접목시켜 두 개의 타겟을 동시에 효과적으로 억제하고 분해하는 신약후보물질을 만들어 내어 기존에 개발되고 있던 단일 타겟 기반 알츠하이머 치료제들과 차별화를 이루었으며 기업으로의 기술이전을 통한 국내 혁신신약 개발을 기대하고 있다.
기술이전을 받은 ㈜뉴로비트사이언스는 뇌와 중추신경계 퇴행성 질환 치료제를 개발하는 기업으로, 현직 의사 8명이 현장경험을 바탕으로 환자들에게 실제 필요한 신약을 개발하고자 설립되었다.
재단의 이영호 이사장은 “이번에 이전되는 기술은 아밀로이드와 타우단백질 집적을 동시에 억제 및 분해하는 혁신신약(First-In-Class)에 대한 것으로서, 기존 단일 타겟 약물의 한계를 극복하고 국내 기술 기반 알츠하이머병 치료제 개발 수준을 한 단계 높였다는데 의의가 있다”고 밝혔다.
연세대학교 이충용 기술지주회사 대표이사/산학협력단장은 “알츠하이머병의 극복은 전 세계적으로 중요한 과제로 손꼽혀왔다”라면서 “대학과 재단이 개발한 신약후보물질은 난치성 질환인 알츠하이머병으로 고통받는 환자들에게 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
㈜뉴로비트사이언스 자문위원 공동대표 이수곤 박사는 “글로벌 기업들이 알츠하이머 치료제의 임상시험에 진입을 했으나, 확실한 치료효과를 보인 물질이 없다. 수년전부터 대구경북첨단의료산업진흥재단과 연세대 김영수교수 연구팀에서 아밀로이드베타 다형체를 연구해 PROTAC 기술을 접목시켜 도출된 결과가 멀티타겟형 프로탁이다. 향후 혁신적이고 근본적인 알츠하이머 해결책을 제시하게 될 것이다.”
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